国外多个罕见病药品有望加速引入国内。
国家药品监督管理局药品审评中心（下称“药品评审中心”）28日公示了第二批临床急需境外新药名单，公示期限为3月29日-4月4日（5个工作日）。
此次共有30个药品进入新药名单，其中包括治疗高苯丙氨酸血症、Noonan综合症、Prader-Willi综合症（普拉德-威利综合征）、X连锁低磷佝偻病、黏多糖贮积症I型、II型（MPS）、法布雷病（Fabry）、乙型血友病、高胆固醇血症、肺动脉高压、克罗恩病（CD）、多发性硬化（MS）、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化（ALS）13种罕见病的17个临床急需药品。
根据《临床急需境外新药审评审批工作程序》，列入临床急需境外新药名单的品种，企业可在提交相关资料后，直接提出上市申请。“药品评审中心”已建立专门通道开展审评，对罕见病治疗药品，在受理后3个月内完成技术审评；对其他境外新药，在受理后6个月内完成技术审评。国家药品监督管理局在接到药品评审中心报送的审核材料后10个工作日作出审批决定。
年11月，48个药品进入首批临床急需境外新药名单，目前已有10余个品种批准上市。
上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心分子诊断实验室主任王剑对第一财经记者表示，随着分子遗传学深入研究，罕见病药物研发进展较快，国外已批准了很多药物，罕见病药物可能是目前药企主要盈利的方向之一。
“从国内讲，前期由于评审体制等因素，可能积压相当一部分的申请，在诸如罕见病例少，临床数据不足等方面需要补充材料。现在国内可以直接用国外数据，这样就加快了进展。此次17个药品都是国外研究较成熟的罕见病药物，国内简化了程序，加快了上市。”王剑说。
中国保守估计有万罕见病患者。《中国罕见病群体生存状况调研报告》显示，我国罕见病患者治疗时遇到最大的困难主要包括治疗费用过高、缺乏医疗技术以及无法购买到合适的药品或药价太高。
目前，美国FDA批准的罕见病药物中有种在国内未上市，上市的种药品中仅有76个被遴选进入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》，其中甲类药品16个，报销比例较高，乙类药品60个，报销比例低。另据年“第七届中国罕见病高峰论坛”大会上公布的数据，年，北京市7种罕见病医保患者共人，发生总费用万元，占全市医保费用的0.04%。
近年来，在中国，罕见病患者受到越来越多的
