作者方淮吾，医疗行业观察者
一颗新药要达到患者手中，通常要穿过三道门。第一道是药监部门的审批，药品的安全性和有效性要在这里得到权威的认可；第二道是医保目录，能被大多数患者使用的，主要还是医保能报销、患者在财务上容易接受的药品；医院药房的大门。
门的开合是医药管理体系运行的日常，门的失灵也会带来形形色色的问题。几年前，许多有效的新药曾受限于漫长的审批流程被挡在第一道门后面，所幸监管部门一边扩大自身力量，一边出台了大量加速审批的措施；电影《我不是药神》则反映出慢粒白血病治疗费用高昂，而医保一度无法报销的第二道门问题；今年一些患者还发现，新药纳入医保后，医院却不供应，这是一个药品进院的第三道门管理问题。
▲电影《我不是药神》反映出慢粒白血病治疗费用高昂。《我不是药神》
医疗系统可能比许多社会系统都来得复杂，这不在于技术的专业和艰深，而是由于在这个领域，科学精神、人文主义、管理思维等各种角度的理念混杂，在体系中合作、摩擦，交锋的利益相关方太多。其中既有伟大的人性闪光，也存在着可以理解的人性现实的一面。
治病是所有患者的需求，疗效好的新药，无疑给患者带来了新的希望。然而，不是所有人都可以负担得起需要大量前期研发投入的，价格高昂的新药。这时就需要医保这样的公共资金的介入。但是公共资金永远有限，却有无数患者对此怀有需求。医疗行业快速发展的结果不仅是前沿技术和药物，还有伴随而来的高价。如何在资金有限的基础上寻找到尽量公平的方式，来造福全社会的患者，将是一个越来越重要的挑战。
▌医保和高价的矛盾
当新药通过了药监部门的审批，它就获得了上市的资格。但是，从上市到进入患者手中，它还有两道门要走，其中，进入医保，使患者负担得起，是非常关键的一步。
新药往往是高价药，制药企业在药品研发中投入了大量资金和漫长的时间，定价高些本无可厚非，但副产品却是给患者带来了沉重的经济压力。简单的减压方法，是用医保等公共资金来覆盖高价药的费用。然而如果用公众资金支付，患者群体庞大或药价高企时，有限的医保资金就可能会受到巨大冲击而入不敷出。保住了一批患者，却可能让另一种疾病的患者摇摇欲坠。似乎一旦牵涉高价药品，不管怎样取舍，都难以达到公平。
一个显性的解决方法是由国家出面，以量换价，代表国内大量的患者与药企谈判，尽量争取一个优惠价格。举例而言，为减轻百姓用药负担问题，年人社部组织了17种抗癌药品谈判，最终将价格降低，医保首次纳入15个抗癌药品。治疗晚期非小细胞肺癌的靶向药特罗凯和治疗乳腺癌的靶向药赫赛汀，在谈判后价格下降了70%。
更具重要意义的是，此次谈判首次提出用药物经济学来评价药品的经济性。药物经济学是各国的医疗部门和政策研究界在左右为难中逐渐形成的，可推广、有共识的评估方法，冀图在疾病负担和预算限制等诸多矛盾中求取一定平衡。它通过成本-效益-分析等方式，对比不同的药物治疗方案与其他治疗方案的优劣，设计合理的临床药学监护方案，保证有限的社会卫生保健资源发挥最大的效用。
▲药物经济学是各国的医疗部门和政策研究界在左右为难中逐渐形成的，可推广、有共识的评估方法，冀图在疾病负担和预算限制等诸多矛盾中求取一定平衡。Unsplash
以英国为例，在评估是否可以把一种药物列入医保时，衡量的是药品的性价比，核心在于计算药品的增量成本-效果比(ICER)，即新药相对于现有的治疗方式，带来的额外费用与额外健康获益的比值，或者用经济上的术语，药品的边际效用。患者在健康上的获益增大，或为药品价格支出的费用降低，都会使ICER降低。英国通常愿意为普通药品新增的每个质量生命年(QALY)支付2万到3万英镑，当药品计算出的ICER值高于该区间时，公共资金往往选择不对其支付，倒逼药企降价。
作为对策，一些生产高价新药的企业通过严格界定药品适用范围，减少可使用该种药品的患者人数（例如对患者的某些疾病指标做出要求）、规定药品的最长使用年限等方式，将药品瞄准最应当使用的对象，提高疗效增大分母，规定最长使用年限降低药费，从而缩小分子，两者可以让ICER变小，将新药的ICER值降低到可被接受的区间，让需要的患者用上药品。
德法等国则不那么看重药品的性价比，更加