继年11月1日第一批临床继续境外新药名单公布后，3月28日，国家药品监督管理局药品评审中心(以下称“CDE”)公布了第二批临床急需境外新药的公示名单。在本次名单中，共涉及22家企业30个药品。其中，包括辉瑞、赛诺菲、BMS、艾伯维、阿斯利康诺及诺德等国外知名药企在内。
蓝鲸产经记者注意到，此次名单中的药品仍以罕见病、儿童用药、传染病为主，包括克肌萎缩侧索硬化(渐冻症)、甲型乙型流感、克罗恩病(CD)肺动脉高压、丙肝、HIV感染。另有部分药品因具有明显临床效果优势也被纳入名单。在罕见病药品方面，辉瑞(肺动脉高压药品Revatio)、赛诺菲(神经系统多发性硬化药品Lemtrada)、BMS(肾上腺皮质癌药品Lysodren)及艾伯维(丙肝药品Maviret)等产品均在列。
据悉，境外已上市临床急需新药名单，主要是指近年来已经在美国、欧盟或日本批准上市而我国尚未上市的，用于罕见病治疗的新药及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。
根据此前在国际罕见病日发布的《中国罕见病药品可及性()报告》，目前在我国《第一批罕见病目录》中，种疾病背后共计多万名罕见病患者，仍然面临疾病难以诊断、疾病诊断后无药可治、治疗药物未在中国上市或无罕见病适应症、治疗药物虽已上市但价格高昂没有医保等诸多难题。
报告进一步指出，截止年12月，《第一批罕见病目录》中有74种罕见病在美国或欧盟、日本有以此病为适应症的药品获批上市并产生实际销售。74种罕见病在全球共上市种治疗药品。在这种治疗药品中，有83种(51%)已在中国上市，可治疗53种罕见病。
需要注意的是，在中国明确以罕见病适应症注册的药品仅有55种，仅涉及31种罕见病。而在这55种药品中，仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，涉及18种罕见病。
过去，在我国境内无药的罕见病达21种，某种程度上来说，我国国内多种罕见病患者面临“境外有药、境内无药”的需求困境。
为提高药品的可及性，加快境外已上市临床急需新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会按照6月20日国务院常务会要求，根据《中华人民共和国药品管理法》和中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(厅字﹝﹞42号)精神，组织有关专家对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理，遴选出多个境外已上市临床急需新药名单。
年11月，由日健中外制药生产的肿瘤药物AlectinibHydrochloride在内的48个药品进入首批临床急需境外新药名单，目前已有10余个品种批准上市。
根据《临床急需境外新药审评审批工作程序》，列入临床急需境外新药名单的品种，企业可在提交相关资料后，直接提出上市申请。CDE已建立专门通道开展审评，对罕见病治疗药品，在受理后3个月内完成技术审评;对其他境外新药，在受理后6个月内完成技术审评。尚未申报的品种，可随时提出与CDE进行沟通交流，尽快提出上市申请。
年以来，国家药品监督管理局出台多项政策措施，鼓励罕见病用药研发，并加快罕见病药品注册审评审批。多批次的“优先审评审批”和年对48个“境外已上市的临床急需新药”的引进中都明确提到了对罕见病药物的优先审评审批，为提升我国罕见病药物的可及性起到了极大的促进作用。
蓝鲸产经记者了解到，通过构建以审评为中心，以临床为导向的药品审评审批体系，我国正全面加快临床急需的恶性肿瘤、病毒性肝炎、肺结核治疗药，儿童用药，老年人多发疾病用药，罕见病用药，临床短缺药等重大疾病治疗药品的审评。目前已将25批、个品种纳入优先审评程序。通过对这些药物的优先审评，我国创新药、临床急需用药上市时间有望从改革前的7-8年缩短至2-3年。(蓝鲸产经吴锐wurui
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